Avances hacia nuevos tratamientos para el Alzheimer con aporte del IIBCE
El Alzheimer es una enfermedad neurodegenerativa compleja, asociada a múltiples procesos biológicos, como la acumulación de proteínas tóxicas en el cerebro, el estrés oxidativo y la alteración de la actividad neuronal. Estas características hacen que los tratamientos actuales posean limitaciones, y refuerzan la necesidad de desarrollar nuevas estrategias terapéuticas.
En este trabajo, el equipo se propuso abordar el problema desde una perspectiva innovadora: en lugar de enfocarse en un único blanco terapéutico, buscó identificar moléculas capaces de actuar sobre varios mecanismos involucrados en la enfermedad.
Para ello, se combinaron herramientas de modelado computacional con ensayos experimentales. A partir de una base de datos de millones de compuestos, se seleccionaron 21 candidatos con potencial para actuar sobre múltiples proteínas relevantes en el Alzheimer.
Entre ellos, uno de los compuestos estudiados mostró resultados especialmente prometedores, al actuar sobre más de un blanco clave vinculado a la enfermedad, lo que lo posiciona como una base potencial para el desarrollo de nuevos fármacos.
Además, los ensayos en cultivos celulares indicaron que este compuesto presenta un perfil seguro en etapas iniciales, lo que refuerza su interés para futuras investigaciones.
El estudio fue llevado adelante por un equipo interdisciplinario de instituciones de Chile, España, Argentina y Uruguay, entre ellas la Universidad de Concepción, el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas, el Centro de Investigación Biomédica en Red, la Universidad de Santiago de Chile, la Universidad Nacional del Sur (Conicet), la Universidad de Talca y la Pontificia Universidad Católica de Chile, además del IIBCE.
Estos resultados representan un paso relevante, a nivel preclínico, en la búsqueda de estrategias terapéuticas más efectivas frente al Alzheimer, y destacan el valor de la colaboración internacional y el enfoque interdisciplinario en la investigación científica.
En la imagen se ve un resumen gráfico del trabajo científico. Estrategia para descubrir nuevos compuestos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer: a partir de ~14 millones de moléculas se seleccionaron 21 con potencial para actuar sobre múltiples dianas claves de la enfermedad (AChE, BACE-1, GSK-3β, MAO-A y nAChR7). Los ensayos experimentales identificaron candidatos prometedores, como PJ17, que mostró buena actividad y un perfil seguro, destacándose como punto de partida para el desarrollo de nuevos tratamientos.